在医疗领域，“孤儿”一词常被用来形容那些患病人数稀少、市场小、研发成本高、利润低的药品，这些药品针对的是罕见病，如肌萎缩侧索硬化症（渐冻人症）、亨廷顿舞蹈症等，由于患者群体极为有限，往往难以吸引制药公司投入研发，对于这些“孤儿”患者而言，每一份关注都至关重要。
“孤儿药”的研发挑战在于其高昂的研发成本和漫长的审批周期。 尽管面临这些困难，但医疗科技的进步和国际合作正在为这一领域带来希望，精准医疗和基因编辑技术的出现，为开发针对罕见病的个性化疗法提供了可能，全球多个国家和地区已采取措施，如通过税收优惠、资金支持等激励政策，鼓励制药公司涉足这一领域。
“孤儿药”不仅是医学的挑战，更是人道主义的呼唤。 每一款“孤儿药”的诞生，都意味着一个或少数几个家庭看到了治疗希望的曙光，尽管面临重重困难，但医疗界和社会各界仍在不懈努力，力求为这些“孤儿”患者带来生命的奇迹。
在这个意义上，“孤儿药”不仅是医学研究的对象，更是人类共同面对的挑战与希望。
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